Il Rapporto di quest’anno si concentra in modo particolare su “Accesso al mercato, spesa e innovatività dei farmaci orfani” e quello che ne emerge è un quadro in miglioramento rispetto al passato, seppure ancora con alcune lentezze da risolvere. Nel Rapporto vengono infatti evidenziati diversi elementi sui quali sarebbe ancora necessario agire. Tra i dati negativi c’è un generale allungamento del tempo che passa tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione attraverso procedura centralizzata all’EMA, non bilanciata da una riduzione dei tempi impiegati dall’agenzia europea, ma soprattutto il mancato rispetto della “procedura dei 100 giorni” (Decreto Balduzzi): ad oggi si impiega il doppio. Tra la designazione orfana di una molecola e la sua effettiva disponibilità per i pazienti passano in media 18 mesi.
Tra i dati emerge che le persone in Italia, con almeno un’esenzione per patologia rara, siano circa 433mila, pari allo 0,7% della popolazione nazionale. La spesa complessiva per i farmaci orfani inseriti nella lista AIFA nel 2019 è di appena 1,6 mld di euro, ma le opportunità terapeutiche per i malati rari continuano a crescere: secondo l’Horizon Scanning AIFA, arriveranno entro l’anno altri 17 farmaci orfani con risultati potenzialmente rilevanti.
Il tempo tra la designazione orfana e la richiesta di autorizzazione EMA passa dai 28 mesi registrati nel periodo 2003/2004 ai 76 mesi del 2017/2018, con qualche differenza tra gli orfani oncologici, che sembrano avere un iter più lento (85 mesi nel 2017/2018), e gli “orfani non oncologici” che se la cavano con 61 mesi. Ai tempi per la richiesta di autorizzazione vanno poi sommati quelli che impiega EMA per la valutazione, che nel tempo sono rimasti più o meno costanti (14 mesi).
Per quanto riguarda l’Italia non si può parlare di un dato negativo in assoluto rispetto al resto d’Europa, poiché il nostro Paese, stando ai dati pubblicati in letteratura, per i tempi di accesso e per il numero di farmaci approvati è seconda solo alla Germania e risulta impiegare il minor tempo medio, pari a 18,6 mesi. Esaminando l’andamento delle tempistiche negli anni tra l’autorizzazione EMA e la prima determina AIFA si osserva un dato in miglioramento: si passa da 26 mesi per i farmaci autorizzati EMA nel periodo 2009/2011, a 10 mesi nel 2018/2019.
Tuttavia si potrebbe fare ancora meglio in quanto, come anche negli anni passati, il Rapporto evidenza che non siamo ancora in grado di rispettare i tempi imposti dal Decreto Balduzzi, il quale stabilisce che AIFA dovrebbe impiegare un massimo di 100 giorni per il processo interno di negoziazione. Ad oggi solo il 15% dei farmaci orfani rispetta questo termine: va tuttavia segnalato anche qui un miglioramento. Se i tempi medi riportati nel Rapporto del 2019 parlavano di una durata media di 239 giorni, oggi il dato medio è di 204 giorni: ben lontano dall’ottimale, ma sulla buona strada, purché la pandemia non faccia segnare un’inversione di rotta.
